İSTANBUL (İGFA) – Üsküdar Üniversitesi Moleküler Biyoloji ve Genetik Kısmı öğretim üyesi Prof. Dr. Korkut Ulucan, ABD Besin ve İlaç Dairesinin (FDA) orak hücre hastalığı tedavisinde iki gen tedavisini onaylamasını kıymetlendirdi. Şayet tedavinin muvaffakiyet amaçları gerçekleşirse resmi olarak ‘Genom Çağı’ başlayacak.
“Hepimiz çok fakat çok heyecanlıyız. Her ne kadar daha uygulanmasına vakit olsa da birinci sonuçlar olmamız gereken yerlerle ilgili ip uçları verdi.” diyen Prof. Dr. Korkut Ulucan, şayet tedavinin muvaffakiyet amaçları gerçekleştirilirse resmi olarak ‘Genom Çağı’nın başlayacağını belirtti.
Prof. Dr. Ulucan, mevzuya ait şu değerlendirmelerde bulundu:
“Aslında bu bir başlangıç. 2019 yılında birtakım küçük hasta kümelerinde gen düzenlemesine dayanan tedavilerle ilgili ön çalışmalara onay verilmişti. Elde edilen dataların çıktılarına dayanarak 8 Aralık 2023 tarihinde onayı resmen duyuruldu. Lakin daha denemeler tam olarak yahut kâfi olarak takip edilmedi. Hastalığın semptomlarının gözükmemesi çok sevindirici. İki araştırma şirketinden bilim insanları, orak hücre anemisi ismi verilen bir hastalığın genetik olarak tedavisi için CRISPR ismi verilen bir moleküler düzenleme tekniği ile hastalardan elde edilen ilik kök hücrelerinde genetik olarak oynama yapıp, kısaca düzenleyip, hastaya geri naklettiler. Ve muvaffakiyet ile gerçekleşen uygulamalardan sonra şimdilik hastaların pek sağlıklı olduğunu bildirdiler.”
HASTA TAKİPLERİ SÜRÜYOR
Hastaların takibinin hala devam ettiğini de tabir eden Prof. Dr. Korkut Ulucan, “Orak hücre anemisi bulunan 30 hastanın 29’unda yaklaşık 18 aylık takip mühletleri sonunda her şeyin planlandığı üzere gittiği bildirilmiş. Ek olarak talasemi hastalarında da 42 kişilik hasta kümesinin 39’unda her şey planlandığı üzere gittiğini bildirmişler.” diyerek, genetik düzenlemeye dayanan tedavilerin birinci sonuçları hakkında bilgi verdi.
Sürecin uzun olacağına işaret eden Prof. Dr. Korkut Ulucan, “Zaten bu tedavinin planlamasında hasta takiplerinin yaklaşık 15 yıl sürmesi planlanmış. Lakin birinci bilgiler varsayımların de ötesinde sonuçlanmış, bu çok sevindirici. Muhtemelen bu muvaffakiyet bu işle ilgili yeni biyoteknoloji firmalarının müracaatları ve alternatif tedavi protokolleri oluşmasını sağlayacak. Bu da vakit içinde, vakit ve tedavi masraflarının çok daha aşağıya inmesine neden olacak.” diye konuştu.